大象新闻记者 冯靖雯

11月23日，大象新闻记者从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。

据中美瑞康消息，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。

RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。

资料显示，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰(RNAi)机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。

（2022年的蔡磊）

今年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。

（4月，蔡磊与中美瑞康签约仪式）

5月，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

（5月，李龙承赴北京与还在住院的蔡磊探讨临床进展）

直至目前，RAG-17的一期临床还在积极推动中。