白血病,作为令人闻风丧胆的血液系统恶性肿瘤,其类型多样,每一种都给患者的健康带来沉重打击。在众多白血病类型中,有一类白血病因其极高的凶险程度,生存率与其他类型形成鲜明对比,这类患者需要高度警惕。接下来,让我们一同深入了解这一最凶险的白血病类型。

在急性髓系白血病中,存在着一些高危亚型,如伴有复杂染色体核型异常的 AML、M0(急性髓细胞白血病微分化型)、M5(急性单核细胞白血病)等,堪称白血病中的 “致命杀手”。
从发病机制来看,这些高危亚型白血病细胞的基因突变更为复杂多样。例如,复杂染色体核型异常意味着多条染色体出现易位、缺失、倒位等情况,导致一系列关键基因的表达失调,白血病细胞疯狂增殖且难以控制。相较于其他相对 “温和” 的白血病类型,这些高危亚型的白血病细胞仿佛脱缰的野马,迅速在骨髓内大量聚集,抑制正常造血干细胞的生长,使得患者很快出现严重的贫血、出血和感染症状。
生存率的巨大鸿沟整体生存率对比:以常见的急性淋巴细胞白血病(ALL)为例,儿童 ALL 患者经过规范治疗,5 年生存率可达 80% 左右,部分患者甚至有望治愈,长期生存并回归正常生活。而急性髓系白血病高危亚型患者的生存率则低得多。数据显示,这类患者的 5 年生存率可能仅在 20% - 30% 左右,甚至更低。这意味着每 10 位患者中,只有 2 - 3 位能够存活 5 年以上,大部分患者的生命在疾病的侵袭下迅速消逝。不同阶段生存率差异:在疾病早期,若能及时发现并接受有效治疗,高危 AML 患者或许还有一线生机。然而,由于其早期症状与其他类型白血病相似,如乏力、发热、出血等,缺乏特异性,容易被忽视或误诊。一旦病情进展到中晚期,生存率更是急剧下降。中晚期患者体内白血病细胞广泛浸润到身体各个器官,不仅骨髓造血功能严重受损,心、肝、肾等重要脏器也受到累及,此时治疗难度极大,生存率可能不足 10%。治疗困境:重重挑战化疗耐药难题:化疗是白血病治疗的常用手段,但高危 AML 患者对化疗药物的敏感性较差。由于白血病细胞的基因突变,它们能够通过多种机制逃避化疗药物的杀伤。比如,某些基因的改变使得白血病细胞表面的药物转运蛋白表达增加,化疗药物还未发挥作用就被细胞排出体外;或者细胞内的信号通路发生异常激活,促进细胞存活,抵抗化疗药物诱导的凋亡。这就导致化疗过程中,白血病细胞难以被彻底清除,病情容易复发。造血干细胞移植受限:造血干细胞移植是有望治愈白血病的方法之一,但对于高危 AML 患者,移植面临诸多困难。一方面,寻找合适的造血干细胞供体并非易事,需要供体与患者的人类白细胞抗原(HLA)高度匹配。而高危 AML 患者往往由于病情紧急,难以在短时间内找到完全匹配的供体。另一方面,即使成功进行移植,患者在移植后也容易出现严重的并发症,如移植物抗宿主病(GVHD)。高危 AML 患者本身免疫系统受损严重,对移植后的排斥反应和感染的抵抗力较弱,GVHD 一旦发生,治疗难度极大,严重影响患者的生存质量和生存率。