急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种恶性血液病，主要表现为骨髓中异常增生的白血病细胞（blasts）占据正常造血细胞的空间，导致贫血、出血、感染等严重并发症。

AML是成人最常见的白血病类型，每年在全球约有30万人被诊断出AML，其中约有20万人死于此病。AML的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植和支持性治疗，但是这些治疗方法都存在一定的局限性，如毒副作用、移植排斥、复发风险等。

因此，寻找更有效、更安全、更个体化的AML治疗方法，是医学界的迫切需求。

近年来，随着分子生物学和基因组学的发展，人们对AML的发病机制有了更深入的了解，发现了许多与AML相关的基因突变和信号通路，为AML的分子靶向治疗提供了新的思路和靶点。

分子靶向治疗是一种针对特定的分子标志物，如基因、蛋白质或受体，来抑制肿瘤细胞的生长、分化或凋亡的治疗方法。

分子靶向治疗相比传统的化疗，具有更高的选择性、更低的毒性、更好的耐受性和更长的持续效果。

目前，已经有几种分子靶向药物被用于AML的治疗，如FLT3抑制剂、IDH抑制剂、BCL-2抑制剂等。这些药物都针对AML中常见的某些基因突变或信号通路，能够有效地抑制白血病细胞的增殖和存活，延长患者的无进展生存期（progression-free survival，PFS）和总生存期（overall survival，OS）。

然而，这些药物也存在一些不足之处，如耐药性、副作用、药物相互作用等。因此，还需要开发更多的分子靶向药物，以覆盖更多的AML亚型和靶点，提高AML的治愈率和生活质量。

最近，有一种新的分子靶向药物引起了人们的关注，它就是SNDX-5613。SNDX-5613是一种口服的MENIN-MLL抑制剂，能够阻断MENIN和MLL蛋白之间的相互作用，从而抑制MLL重排（mixed lineage leukemia rearrangement，MLL-r）的白血病细胞的生长。MLL-r是AML中最常见的染色体易位类型之一，约占AML患者的10%，且预后较差。目前，没有针对MLL-r的特异性治疗方法，SNDX-5613是首个针对MLL-r的分子靶向药物，具有很大的临床潜力。

SNDX-5613目前正在进行一项名为AUGMENT-101的I/II期临床试验，旨在评估SNDX-5613对于复发或难治性的MLL-r AML和急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）患者的安全性和有效性。

该试验于2020年开始招募患者，预计于2024年完成。目前，已经有一些初步的数据公布，显示SNDX-5613具有良好的耐受性和抗白血病活性。在接受SNDX-5613治疗的12名MLL-r AML患者中，有4名（33%）达到了完全缓解（complete remission，CR）或完全缓解伴有部分血液学恢复（complete remission with partial hematologic recovery，CRh），有3名（25%）达到了部分缓解（partial remission，PR），有2名（17%）达到了稳定病情（stable disease，SD），有3名（25%）出现了疾病进展（progressive disease，PD）。

这些结果表明，SNDX-5613对于MLL-r AML患者有着显著的临床效益，且副作用较轻，主要为恶心、呕吐、腹泻、口腔溃疡等。

总之，SNDX-5613是一种新型的分子靶向药物，针对AML中的一个重要的分子标志物，即MLL-r，能够有效地抑制白血病细胞的生长，为AML的治疗带来了新的希望。当然，SNDX-5613还需要经过更多的临床试验，以证实其长期的安全性和有效性，以及与其他药物的联合治疗效果。我们期待SNDX-5613能够早日获得上市批准，让更多的AML患者重获新生。