CAR-T治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）：我国已有多个嵌合抗原受体T细胞治疗产品上市用于治疗淋巴血液系统恶性肿瘤。该类产品兼具创新性和复杂性，与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，在临床试验设计存在诸多不同考虑。国内尚无相关指导原则对这类产品的临床设计进行规范指导，我中心在充分调研国内外同品种研发情况以及相关临床试验技术要求基础上，起草了《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 CDE 国家药监局部署创新药临床试验审评审批改革试点工作：7月30日，国家药监局党组书记、局长李利主持召开会议，研究部署创新药临床试验审评审批改革工作，审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》。此次试点工作针对创新药临床试验限速的关键环节，探索建立提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批，推动试点区域缩短药物临床试验启动用时的目标。国家药品监督管理局官网 上海着力支持生物医药产业全链条创新发展：7月30日下午，市政府新闻办举行市政府新闻发布会，上海市副市长刘多介绍了《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》有关情况。当前，上海生物医药产业正处于换挡提质期。此次聚焦产业痛点难点，回应企业迫切需求，主动谋划，出台了新一轮《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，围绕研发、临床、审评审批、应用推广、产业化落地、投融资、数据资源、国际化等关键环节，坚持全链条创新、全链条改革、全链条赋能，推出了8方面37条政策举措。 上海发展改革 全球首款TCR-T细胞疗法获批上市：8月2日，Adaptimmune Therapeutics宣布其细胞疗法产品TECELRA® (afamitresgene autoleucel) 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准上市，用于治疗晚期滑膜肉瘤成年患者。据悉，这是全球首款获批上市的TCR-T细胞疗法。该批准基于名为SPEARHEAD-1的试验结果，该试验显示了TECELRA在44名患者中的总缓解率（ORR）为43%，其中完全缓解率为4.5%，中位缓解持续时间为6个月。 Adaptimmune 间充质干细胞治疗疼痛案例报道：《Current Stem cell 》杂志发布一篇临床案例报道，研究者应用脐带间充质干细胞成功治疗了一名饱受13年慢性下腰痛困扰的47岁男性患者。患者接受了静脉注射8700万个MSCs的全身性治疗，以及针对腰椎区域的局部治疗。间充质干细胞疗法不仅有效缓解了患者的下腰背痛，还意外改善了其颈神经根疼痛，且未观察到任何与治疗相关的不良事件或并发症。 Current Stem cell 干细胞治疗膝骨关节炎新临床成果发布：由澳大利亚Magellan Stem Cells 开发新型一次性注射干细胞治疗骨关节炎临床成果发布。这是一项单中心、双盲、剂量递增、随机对照试验。40 名患有中度膝关节骨关节炎的患者随机接受单次关节内注射 MAG200（剂量组：10、20、50、100 × 10^6 细胞）或安慰剂。接受 MAG200 治疗的 75% 的参与者表现出临床相关且统计学上显著的疼痛和功能改善。12 个月后，58% 的参与者疼痛持续改善。参与者膝盖的 MRI 扫描显示，12 个月后，接受 MAG200 治疗的参与者的软骨体积和质量有所改善。 Osteoarthritis and Cartilage Open 全球超过4万人接受了CAR-T免疫细胞治疗：自2017年美国FDA批准了来自诺华公司的首款CAR-T疗法以来，全球至今也仅有约42000人接受了CAR-T治疗。券商奥本海默分析师Hartaj Singh预估，目前只有大约五分之一符合条件的患者接受了CAR-T治疗。Singh预计，当药物制备时间缩短至一周时，那么CAR-T疗法将能扩展到每5名符合条件的患者中，有2-3名能接受治疗。目前CAR-T疗法患者筛选仍然比较严格，提供这些治疗的医院和医疗机构的数量也有限，这些因素也都导致了CAR-T疗法的商业化较难突破。 第一财经