由浙江大学医学院附属儿童医院等全国十家公立三甲医院发起的“童心守护行动:罕见之光,温暖同行”系列公益活动正在进行,该活动旨在提高公众对全身型幼年特发性关节炎(sJIA)认识、为儿童患者提供更好的生活和治疗环境。

sJIA最主要特征:

1、持续发热。至少连续三天,体温在39℃以上至37℃以下急升急降;

2、典型皮疹。约80%患者出现淡红色斑丘疹,表现为全身各部位多发、圆形或类圆形、稍高出表面、大小不一,可融合成片;

3、关节炎。

浙江大学医学院附属儿童医院风湿免疫科主任卢美萍提醒,不要把关节炎作为sJIA发生的必备条件,否则容易延误诊断。“sJIA主要标准2条,持续两周以上的不明原因发热、反复皮疹和关节炎,次要标准4条,全身淋巴结和肝脾脏肿大、关节痛、浆膜炎和白细胞增多大于15000每立方毫米,符合两个主要标准或一条主要标准加两个次要标准,就可以确诊。”

sJIA总治疗目标是控制症状和体征,防止关节破坏,改善生活质量和心理健康,避免药物毒副作用反应。病情初期可使用非甾体抗炎药,比如布洛芬、萘普生,有助于控制发热、减轻关节疼痛和炎症,但不能阻止关节病变进展,不建议长期使用,尤其是不能同时服用两种或以上非甾体抗炎药,注意肝肾毒性作用。

确诊或使用非甾体抗炎药1-2周未能有效控制全身炎症和关节症状,一般采用糖皮质激素,但激素副作用大,易引起糖尿病、骨质疏松、高血压,白内障、青光眼等,大部分药物要2个月后才见效。

随着生物靶向药的发展,我国现在主要采用白细胞介素IL-6受体拮抗剂来治疗,可以让难治性患者病情得到缓解,减少和停止使用激素,白细胞介素IL-1在国外获批多年,但我国儿童患者没有适应症,所以还处在临床研究和临床试验阶段。

2020年7月1日,由国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织修订的《药物临床试验质量管理规范》开始施行,提出了sJIA儿童患者在国内使用白细胞介素IL-1药物的可能性。

卢美萍表示,加入白细胞介素IL-1临床研究项目组的条件并不简单。“首先必须符合特发性关节炎全身型,确诊时间至少两个月;其次,必须是活动性的,比如发热38℃以上,有关节炎;第三,炎症指标,比如C反应蛋白必须大于30毫克每升。要排除其他药物干扰,比如此前用过托珠单抗药物,必须停药三周以上,就是洗脱期,使用过免疫抑制剂也需要洗脱期,确定对新药不产生影响,才能加入。激素剂量也要限制到每公斤1毫克,或者总剂量少于30毫克等等。”

sJIA是否有标准化的疾病管理方式?卢美萍回应:首先,要让家长或小朋友了解药物的毒副作用;其次,要让家长明确并遵守药物的持续、减量、停药时间;三是,尽量避免感染,交叉感染容易出现并发症;最重要的是要坚持定期随访。

“几年前有个小男孩,诊断为sJIA,激素用了近三年,病情反反复复,10来岁体重150多斤,很胖很胖,就是激素副作用,还出现了高血压。使用生物靶向药后,病情逐渐稳定下来,因为患者和家长积极配合,按时复查,一年左右激素就全停了。又经过2-3年规范治疗,所有药都停了,现在成小伙子了,长得非常高。”