这几年，新型的百万抗癌疗法（嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法）备受关注，那么为什么这款新型抗癌疗法定价如此昂贵？它的疗效如何？有没有真实接受过这款疗法治疗的患者的真实体验呢？这篇文章我们来一一说明。
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是怎么工作的？
T细胞是人体免疫系统的重要细胞之一，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法主要通过采集人体内的T细胞，通过技术改造，让这些T细胞能够精准识别癌细胞、并增强T细胞杀伤癌细胞的能力，然后将这些带有“GPS”武器的“特种兵”T细胞重新回输到人体，有效杀伤癌细胞。值得注意的是，这些改造后的T细胞在人体内能够持续存活并增殖，从而实现长期治疗效果。
CAR-T细胞产品为什么定价高昂？
目前国内上市的CAR-T细胞产品中，纳基奥仑赛注射液定价高达99.9万元/针，但这已经是已上市产品中价格最低的。其实CAR-T细胞疗法定价高昂主要是因其生产成本高，耗材、人工、运输、储存等大大增加了CAR-T细胞的生产成本。医保是很多患者的医疗保障，但是迄今为止，国内CAR-T细胞产品仍旧未被纳入医保名单，今年虽第四次参与医保谈判，但似乎“败北”已是既定事实，毕竟定价在100万左右的CAR-T产品已经远超基本医保的支付阈值。另外复星凯特推出按疗效付费，简单来说就是120万一针的阿基仑赛注射液疗效若没有达到完全缓解，那么将返还人民币最高60万元。这一支付计划似乎的确降低了患者的经济压力，但是仍旧有一些患者无法承担。这里也只能希望未来在各方努力下，CAR-T疗法一定会突破更多瓶颈，将价格打下来，惠及普通老百姓患者。
临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。
CAR-T细胞疗法治疗效果怎么样？
其实从国内已经上市的几款产品中，我们不难看到，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中具有显著疗效。如：泽沃基奥仑赛注射液实现92.2%的多发性骨髓瘤患者肿瘤缩小或消失，69患者达到严格完全缓解（sCR）；纳基奥仑赛注射液实现90%的急性淋巴细胞白血病患者在28天内实现完全缓解或血液学不完全恢复(CR/CRi)等。而处于临床试验阶段的CAR-T细胞产品同样也具有令人鼓舞的疗效，如：优卡迪研发的U16注射液实现100%的B细胞非霍奇金淋巴瘤患者肿瘤缩小或消失等。
CAR-T细胞疗法在实体瘤的临床试验中也取得了一定的突破，肝细胞癌、胰腺癌、胃癌、脑癌、胆管癌、胸膜间皮瘤等患者均成功获益。
幸存者故事：
已经无癌生存12年的艾米莉·怀特海德
艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）是球首位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科患者，2010年，年仅5岁的艾米莉被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，在那之后，她的生活发生了天翻地覆的变化。她的父母不得不带着她进行化疗，但是经过2年的间歇化疗后，她的病情复发了，而这一次，医生告诉了她的父母艾米莉的生命即将走向倒计时。但是深爱艾米莉的父母不肯相信自己的孩子就要这样被死神带走，于是在他们坚持不懈的努力下成功得到消息：可以参加CAR-T细胞治疗的临床试验来进行治疗。
于是，2012年4月，艾米莉输入了CAR-T细胞，虽然中途经过非常凶险的危机，但是幸好最后得到了非常好的结果：艾米莉成功获救，实现了“临床治愈”，而目前艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已无癌生存12年。
非霍奇金淋巴瘤患者（Taya Larson）重返工作岗位
Taya Larson是一位来自美国俄勒冈州的教师，2017年她被意外诊断出患有非霍奇金淋巴瘤，虽然接受了放化疗治疗，但是肿瘤却还是复发了，并且Taya Larson透露说那几乎是刚被确诊时的两倍大。那时，已经有CAR-T细胞产品获得批准，于是Taya Larson接受了CAR-T细胞治疗。据Taya Larson表示，在即将出院的前一晚，她发了高烧，并伴随着头痛，于是她在医院又住了一周。而在这一周里，她发现本来在喉咙那里可以感觉到的一个大肿块每天都在缩小，1个月后只能看到一个很小的点。现在Taya Larson已经重返工作岗位，并陪伴在自己的女儿身边幸福地生活。
截图源于参考资料6
耐心寻找、“你”就是下一个奇迹
目前世界上已经有许许多多的癌症患者成功依靠CAR-T细胞疗法实现长期生存，如弥漫性大B细胞淋巴瘤患者Rich Gingerelli已经无癌生存超过两年、多发性骨髓瘤患者William Kenneth Casler 已经完全缓解超过1.5年。曾经的他们都饱受癌症的摧残，但是并没有放弃拯救生命的希望，最后积极寻找到适合自己的治疗方式，并成功获救。所以小编想在这里告诉大家，或许有很多患者因为癌症感到疼痛、折磨，有的人可能产生极端想法，但是在科技发展的现代社会，已经有非常多的抗癌药物以及疗法得到积极效果，也许有一种治疗方式非常适合“你”，所以需要你积极去了解、去寻找它。当真的找到“它”的时候，或许“你”就是另一个获得拯救的“艾米莉”。没有适合的治疗方式的患者也不要气馁，相信在科学家的努力下，会有越来越多的抗癌疗法被挖掘，让癌症患者不再忧心。
参考资料
1.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper204620.html
2.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ciltacabtagene-autoleucel-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma
3.https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-024-01530-z
4.https://www.chop.edu/news/emily-whitehead-first-pediatric-patient-receive-car-t-cell-therapy-celebrates-cure-10-years
5.https://emilywhiteheadfoundation.org/our-journey/
6.https://www.uwhealth.org/patient-stories/taya-celebrates-one-year-in-remission-after-receiving-car-t-cell-therapy
7.https://www.cancer.columbia.edu/patients/patient-stories/richs-story-me-car-t-cell-therapy-worked-miracle
8.https://healthtree.org/myeloma/community/articles/kenneth-casler-cart-story
9.https://www.survivornet.com/articles/patient-success-story-using-cell-therapy/
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