2021年7月2日下午，由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心和山东省罕见疾病防治协会神经系统罕见病分会联合主办，烟台市医学会、烟台芝罘社会组织创益园协办，烟台爱力罕见病公益中心承办的首届中国重症肌无力与神经免疫医药创新公益高峰论坛在烟台隆重开幕。
关于重症肌无力
重症肌无力作为神经免疫疾病，非医学遗传性疾病，后天患得，约20%未成年患者，约70%女性患者，年死亡率约5%。18-55岁中年高发，致残率极高，需要长期治疗与健康管理。
重症肌无力的发病在世界范围内近乎均匀分布，农村、城市也无明显差异。年发病率约7.4/100万，患病率1/5000。全世界每年约有53280人罹患，平均每天156人。其中约有28000人在中国，每天平均28人罹患。中国总计约有65万患者。
重症肌无力的发病集中在18-40岁的中青年女性，以及40-60岁的男性，30%儿童患者，总性别男女比约为1：1.8。
聚力筑梦|各界嘉宾汇聚一堂，共赴前程
本届大会以“医药创新，改变患者未来”为主题，来自政府、学会、媒体、相关社会组织、知名人士、爱心企业、爱心人士等各届人士共同参会。其中40余位来自国内外神经内科领域、医疗技术评估领域的知名专家以及全国各地的55名重症肌无力患者与家属受邀参会。
前民政部社会福利司司长 白益华先生致辞
全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康先生致辞
前民政部办公厅巡视员、中国社会福利基金会理事长戚学森先生致辞
烟台市卫生健康委员会党组成员、副主任张葵阳先生致辞
烟台市社会组织管理局局长赵铭锴先生发言
北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心党支部书记、重症肌无力患者代表 刘景江书记致辞
山东罕见疾病防治协会神经内科罕见病分会主委、山东大学齐鲁医院神经内科主任医师赵玉英致辞
中国罕见病联盟神经系统专委主任、山东齐鲁医院副院长、神经内科主任医师焉传祝教授致辞
大会主席团授牌仪式
关注患者为核心|一部纪录片和一部共创即兴戏剧
一部患者生存状况纪录片拉开了大会序幕，5位重症肌无力患者的生存状况真实的呈现：他们的无力，他们的不屈，他们的坚韧……让与会众人更真切更直观的意识到：重症肌无力患者生存状态的改善是一个刻不容缓且任重道远的问题。
由张大可导演带领重症肌无力患者和公众志愿者共同创作的即兴戏剧《过把瘾后传》精彩上演，通过患者共同演绎的故事，呈现了近30年重症肌无力临床治疗及患者生存状态的演变，故事非常感人，一幕幕触动着观者的心。
《过把瘾后传》现场演出
《过把瘾后传》现场演出
多元视角，未来可期|多领域助力改变患者未来
会上，来自各界的专家和资深人士就重症肌无力相关问题发表演讲。
香港中文大学深圳研究院副研究员，罕见病真实世界数据研究实验室负责人，爱力关爱中心理事：董咚
董咚女士发布《2021爱力MG绿皮书：爱力重症肌无力患者登记系统初探》，她指出，患者如果积极有效的有针对性的进行治疗的话，他们的ADL的改善是非常显著的，这也是各疾病相关方需要了解患者病情的重要性。同时她也表示，患者自报数据和患者登记系统无疑是真实世界证据的重要组成部分，对于临床和患者疾病管理有着重要的启示。目前爱力患者登记系统仍然处于初级阶段。希望医生和科研人员可以紧密合作，将这个数据库进一步完善。随着患者对于自我健康管理意识的增强，相信患者自报数据的数量和质量都会有进一步的提高，为研究提供更有效的数据基础。
北京市罕见病诊疗与保障学会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员、中国医促会健康保障分会常务理事、爱力关爱中心政策顾问刘军帅先生现场解读《创新药可负担，医保对重症肌无力患者治疗达标的价值》，发表了他对目前重症肌无力相关医保政策的深入理解。
国际神经免疫学会常务理事、中国神经免疫学会常委、爱力关爱中心名誉理事：许贤豪
许贤豪教授介绍了最近的研究发现，通过一些免疫测试的诊疗，可能对MG治疗有明显的效果。重症肌无力过去是没有办法治疗的病，现在已经开始有办法，而且效果越来越好。要相信，在不久的将来，随着新药的研发和进展，加上民间组织的努力，国家的大力支持，以及患者信心的提高，将会取得更多更大的新成果。
国家卫健委卫生发展研究中心研究员：隋宾艳
隋宾艳研究员通过加拿大重症肌无力新药报销的流程案例，探讨后期我国相关新药的医疗保障准入等方面对研究和医疗诊治方面的启示。她表示，卫生技术评估已经广泛应用到了一项技术的准入、定价、临床使用、报销、淘汰相关的环节。罕见病卫生技术评估具有特殊性，其临床价值体现存在于众多挑战，病学资料缺乏，一般的经济学评价的效果对罕见病不适用，另外还有涉及到社会伦理公益行动等问题。
现场圆桌会议嘉宾，从左至右：柴宇阳、隋宾艳、刘军帅、吴明华、孔祥均、清昭
开幕式现场召开的圆桌会议上，专家们围绕“医药创新多角色，如何共推MG新药对患者的受益”的课题，进行了深入探讨，引发了与会者的共鸣。
罕见病新药的研发与推进，需要以患者的价值导向为目标，多学科、多领域通力合作，经过系统科学设计的组合来实现。患者、患者组织、政府官员、律师、医药企业、社会组织，每一个角色都应该承担起自己的责任，无论是研发、报销、还是后续的使用离不开全社会各行各业的团结的协作，没有任何一个问题是单枪匹马可以解决的，但是让我们所有的人心往一处使，一起为改善患者未来而努力。
烟台市卫健委党组成员、副主任：张葵阳
烟台当地相关政府部门领导出席活动并致辞。烟台市卫健委党组成员、副主任张葵阳表示，罕见病的治疗，一直是世界的难题，尤其是重症肌无力的治疗一直是神经内科比较棘手的问题，各位专家集中到烟台来共同探讨、商讨罕见病的救治，尤其是在医药领域能不能再有所突破，这对罕见病的诊疗尤其是重症肌无力的治疗，具有重大的意义。
“造梦实验室”开启
会上，爱力关爱中心在线发起循环“造梦实验室”活动，金鸡百花奖“星辰大海”全国青年演员计划的优秀青年演员冯聪作为此活动的加油大使，现场开启了活动。
同时大会还对医药创新企业伙伴、各界支持方的公益荣誉进行了表彰。
行业创新伙伴：和铂医药（苏州）有限公司、中国生物技术股份有限公司、再鼎医药（上海）有限公司
梦想有力，为爱加油
7月2日晚， 由重症肌无力患者及爱心志愿者倾情上演“梦想有力·公益慈善晚会”，呈现了精彩感人的一幕幕。晚会节目在烟台电视台《我爱读书》特别节目——梦想有力”公益慈善晚会播出，愿重症肌无力患者们的生命成长故事，展现的精神力量感染和影响更多人。
7月4日上午，150余位公众和重症肌无力患者一起沿海岸徒步，开展“罕见的行走，让梦想有力”爱力携手子昂为重症肌无力患者徒步海岸公益活动。活动邀请爱心公众志愿者及家庭，与来自全国各地的重症肌无力患者一起沿烟台山海岸徒步，为爱而聚，为公益而走，为重症肌无力患者助力。
徒步过程中，重症肌无力患者与爱心公众一起，边走边聊，每遇到上坡、台阶等位置，都可以看到他们互相扶持的身影，爱正在行动中发生。通过这样的方式，拉近重症肌无力患者和普通公众的距离，而公众则通过最直观的方式看到了重症肌无力患者的日常状态。
大会义卖区
重症肌无力已多年没有突破性药物，近年随生物技术快速发展，国家对罕见病相继出台利好政策以及鼓励中国创新，预计未来1-3年，将有3-5种重症肌无力新药上市或进入中国。
本届论坛邀请全国40余位领域相关专家、医生、媒体，从政策、卫生技术评估、法律、药物伦理、药物研发、临床技术等角度，关注领域发展趋势，进一步促进药物研发与上市，提升临床诊疗与管理，为患者未被满足的需求探索解决方案。蝴蝶的翅膀可以改变风云，相信本次论坛的微小努力，也可能间接推动全国乃至全球重症肌无力药物的研发和上市。
